В Европе впервые пройдет операция на генах

Успех испытания положит начало расцвету генной инженерии

Биотехническая компания Crispr Therapeutics получила разрешение на проведение операции на ДНК. Технологию Crispr впервые задействуют в Европе. Ранее она применялась в США и Китае — там скорректировали структуру ДНК больного с синдромом Хантера и больных раком.

В этот раз европейские доктора надеются вылечить бета-талассемию — отклонение в синтезе гемоглобина, доставляющего кислород к клеткам. Без насыщения кислородом больные могут страдать от деформации костей, ожирения, замедления роста, усталости и одышки. Такое заболевание вызывается генной мутацией, но ученые уверены, что смогут решить проблему и восстановить здоровый уровень гемоглобина.

ДНК отредактируют вне тела с помощью своего рода «молекулярных ножниц», которые отделяют поврежденные части генетической структуры, пишет The Telegraph.
На основе этого генетического кода и образцов здоровых пациентов ученые сформируют гематопоэтические стволовые клетки — они отвечают за образование кровяных телец. Это поможет увеличить производство фетального гемоглобина — белка, в большом количестве присутствующего в детском организме. Затем созданные клетки вживят обратно в костный мозг пациента, где они начнут производить гемоглобин, восполняя нехватку кислорода.

Испытание положит начало эпохе генной инженерии, считают британские эксперты. Они называют технологию не иначе как «многообещающей».